実世界の証拠におけるスケーラブルな交絡調整：大規模試験エミュレーション研究におけるデータ適応型および研究者指定戦略のベンチマーク
カテゴリ：公衆衛生・予防医療
公開日：2026年1月29日
タイトル：Scalable confounding adjustment in real-world evidence: benchmarking data-adaptive and investigator-specified strategies in a large-scale trial emulation study.
雑誌名：J Am Med Inform Assoc. 2025 Dec 03; doi: 10.1093/jamia/ocaf204. Epub 2025 Dec 03.
概 要：
本研究は、実世界の証拠（RWE）が臨床判断に与える影響を評価し、手動による交絡調整がスケーラビリティを制限することを指摘しています。データ適応型（DA）アルゴリズムが高次元の代理調整において有望であるものの、研究者指定（IS）アプローチとの体系的な比較が行われていないため、15の無作為化試験のエミュレーションを用いてDA戦略とISモデルのパフォーマンスを評価しました。
方 法：
Optumの匿名化されたClinformatics Data Mart Database（2004-2023）から15の試験エミュレーションに対する新規ユーザーコホートを特定しました。治療効果は、手動で調整されたISモデル、半自動パイプラインからの経験的特徴を使用したフルDA戦略、経験的および研究者定義の共変量を組み合わせたハイブリッドDAモデルの3つの調整戦略を用いて推定されました。RCTベンチマークとの一致は、二項指標と差分の差を用いて評価されました。
結 果：
結果適応型LASSOは、73%のフルDAエミュレーションと87%のハイブリッドDAエミュレーションにおいて、IS調整よりもRWE-RCTの一致を改善しました。他のDA手法も治療と結果の関連を考慮した場合に同様の良好な結果を示しましたが、治療予測のみに調整されたモデルはパフォーマンスが低下しました。ISとDA戦略のパフォーマンスは、エミュレーション試験によって異なりました。
結 論：
データ適応型アルゴリズムは、大規模な証拠システムにおけるスケーラブルな交絡調整に有望であり、研究者指定のデザインを補完するツールとして機能します。アルゴリズム的手法と研究者の専門知識を組み合わせたハイブリッド戦略が、個別の因果問題に対して最も信頼性の高いアプローチを提供することが示されました。